Singularity Hub nos trae esta semana un artículo escrito por Shelly Fan, con un avance en medicina, que será de enorme beneficio para la salud.
Una firma de los Estados Unidos está llevando a cabo investigaciones muy innovadoras con base en Crispr, para atacar enfermedades crónicas que normalmente se tratan con pastillas de ingesta diaria, y que en la mayoría de los casos requieren de periodos sumamente largos (décadas a veces) para mostrar algún resultado.
Para este caso, la firma escogió un problema de salud que es mundial, grave y cada día más numeroso. Se trata del colesterol en niveles altamente peligrosos.
El colesterol que conocemos como el “colesterol malo” LDL, (lipoproteína de baja densidad), está siendo sometido a ensayo a través de la modificación genética de las células (Crispr).
La empresa Verve Therapeutics, con sede en Boston, MA, desde hace varios años ha estado investigando la terapia genética como herramienta que se convertirá en la medicina del futuro.
Recientemente anunció un ensayo llevado a cabo “in vivo” en 10 personas genéticamente propensas a niveles peligrosamente altos de colesterol, en donde con una sola infusión del editor genético de precisión, redujo la grasa que obstruye las arterias hasta en un 55 por ciento.
Los investigadores confían en que si todas las pruebas dan los resultados esperados, un tratamiento único podría durar toda la vida.
Tratamientos con Crispr, ya han estado mostrando avances impresionantes en enfermedades terminales como el cáncer, y la empresa Verve esa adoptando un enfoque aún más innovador para diseñar este tratamiento contra los niveles altos de colesterol.
Para garantizar la seguridad del ensayo, los investigadores utilizaron diferentes niveles de dosis, a fin de registrar los cambios y los posibles efectos secundarios.
El ensayo se llevó a cabo en el Reino Unido y Nueva Zelanda y muy recientemente, los reguladores estadunidenses aprobaron la terapia para realizar pruebas en 40 pacientes más.
Un grupo de expertos independientes monitoreó los datos y la seguridad y determinó que el tratamiento era seguro.
Si bien el resultado es sensacional, falta mucho camino por recorrer; la modificación genética dentro del cuerpo humano es inédita, y se van a requerir múltiples estudios y muchos millones de dólares, antes de que veamos en la farmacia de la esquina este tratamiento.
Pero lo importante es que esa es la ruta y la meta está totalmente a la vista.
