La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) informó sobre la autorización para Trikafta de Vertex Pharmaceuticals Incorporated, primer medicamento huérfano destinado a la atención de pacientes con fibrosis quística, lo que posiciona a México como líder en este ámbito y entre los primeros países en aprobar dicha terapia innovadora.
Trikafta está indicado en pacientes a partir de los dos años que presentan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística o una mutación en el gen CFTR.
La fibrosis quística es un trastorno genético hereditario que se caracteriza por la congestión pulmonar, infecciones y malabsorción de nutrientes. En México, cada año nacen en promedio 300 personas con este padecimiento, por lo que se considera una enfermedad rara o huérfana.
La baja prevalencia de este padecimiento, que afecta a la población infantil, es un factor que incide en la escasa disponibilidad de medicamentos y dificulta el acceso a tratamientos específicos.
Por ello, la autorización que expide Cofepris mejorará la calidad de vida de menores diagnosticados con FQ, de acuerdo con un comunicado.
El medicamento contará con las presentaciones: granulado, para facilitar el correcto suministro y evitará errores en medicación de niños de dos a seis años; y tabletas, para pacientes de siete años en adelante.
Al garantizar el acceso a medicamentos huérfanos, Cofepris reafirma el compromiso con pacientes que padecen enfermedades raras, lo que mejora su calidad de vida y posiciona a México entre los primeros países en adoptar tratamientos innovadores, consolidando su liderazgo en el cuidado de la salud.
LP
